Asociația Oamenilor Mici este organizația care reprezintă persoanele afectate de acondroplazie din România și care și-a făcut auzită ieri, 28 mai 2024, vocea la Palatul Parlamentului, în cadrul evenimentului: ,,Înțelegerea și abordarea acondroplaziei”, la care au participat și reprezentanți ai autorităților.

Zeci de părinți ai copiilor cu acondroplazie împreună cu micuții lor au venit la eveniment să convingă statul să le respecte dreptul la sănătate și să le ofere acces la singurul tratament care există pentru copiii afectați de acondroplazie și care este aprobat și în România, dar de care încă nu pot beneficia acești copii din lipsa fondurilor.

În momentul de față sunt în jur de 50 de copii cu acondroplazie eligibili la tratament, iar costurile necesare se ridică la aproximativ 77 milioane lei, impactul bugetar fiind de 2,6%.

,,Accesul la tratament nu este doar o necesitate medicală, ci și un drept fundamental. Este frustrant pentru copiii noștri care ne întreabă de ce nu au dreptul la acest medicament. Și ce le răspundem noi, ca părinți? Da, o să vedem, încercăm. În cazul nostru, speram la acest medicament de când s-a născut Filip, fiul meu și îl așteptam. Aș fi putut să plec din țară, așa cum au făcut alți părinți, dar am zis nu și am crezut că și noi vom avea acces la tratament. Și de 2 ani așteptăm”, a spus Alina Tătucu, vicepreședintele Asociației Oamenilor Mici și mama lui Filip, elev cu acondroplazie.

Din 2022 de când a fost publicat prețul medicamentului în Monitorul Oficial, în România în jur de 10 copii cu acondroplazie au pierdut șansa de-a se trata, fiindcă au devenit neeligibili la tratamentul cu vosoritidă.

,,Când se naște un copil cu această boală, este necesară realizarea unui test genetic pentru diagnosticul diferențial cu nanismul hipofizar. Avem centre regionale de genetică în care se poate pune diagnosticul și numărul centrelor de genetică din România crește pe zi ce trece. Avem posibilitatea să facem investigații performante și să oferim îngrijire, dar ceea ce ne lipsește este medicația în acondroplazie. Noua terapie le dă posibilitatea acestor copii să mai crească 15 cm, dacă este administrată în fereastra terapeutică 4 luni – 13, 14 ani (vârsta la care se închid cartilajele de creștere)”, a explicat conf. univ. dr. Raluca Teleanu, medic specialist neurologie pediatrică, la Spitalul Clinic de Copii ,,Dr. Victor Gomoiu” din București, prezentă la eveniment.

La conferința de presă ,,Și noi copiii cu acondroplazie vrem să creștem mari! Cum ne ajută statul?”, desfășurată în cadrul manifestării: ,,Înțelegerea și abordarea acondroplaziei”, au luat cuvântul și copiii cu acondroplazie care au pledat pentru drepturile lor la tratament.

,,Acum câțiva ani am făcut o operație de alungire, fiind singura metodă prin care poți să crești câțiva centimetri în plus, operație care s-a dovedit a fi foarte solicitantă, deoarece am fost imobilizat la pat timp de 10 luni fiind departe de școală și de prieteni. Dar acum sunt foarte fericit pentru că există un tratament pentru noi și aș vrea și eu să prind măcar un an de tratament, ca să nu mai fie mama speriată când trec strada și nu mă văd șoferii din mașină”, a povestit Andrei Cazan, pacient cu acondroplazie, în vârstă de 15 ani.

Fiecare zi de întârziere este în detrimentul copiilor cu acondroplazie. Cei prezenți la manifestare și-au exprimat dorința de-a convinge autoritățile să-i ajute, conștienți fiind că ei sunt adulții de mâine care vor contribui la creșterea și dezvoltarea acestei țări și că merită să fie susținuți.

,,Pentru unii dintre copiii cu acondroplazie, și vorbesc de cei cu vârste de 12, 13, 14, 15 ani, ceasul ticăie cu zgomot! Posibil să nu mai ajungă să folosească acest tratament, care există în România. Ministerul Sănătății l-a aprobat. Este pe lista primelor molecule care vor fi aprobate. Ce lipsesc? Banii. Dar nouă ne trebuie astăzi. Copiii nu mai pot aștepta”, a atras atenția prof. univ. dr. Maria Puiu, UMF Timișoara, CRGM Timiș.

,,Casa Națională de Asigurări de Sănătate vă ajută cu tot ce poate, însă în ceea ce privește medicamentul pentru acondroplazie, puterea se află la Ministrul de Finanțe. Avem nevoie de sprijinul Ministerului de Finanțe pentru a suplimenta suma destinată negocierii contractelor cost-volum”, a declarat Roxana Radu, director de Programe la Casa Naţională de Asigurări de  Sănătate.

,,Dacă facem niște calcule simple, impactul bugetar nu este atât de mare, comparativ cu beneficiile pe care le poate avea persoana care urmează acest tratament, atât din punct de vedere medical, cât și din punct de vedere social și al vieții personale. Nu este vorba doar de acei aproape 15 centimetri care se câștigă în înălțime, ci și de calitatea vieții pe care o au acești pacienți și de un acces mai bun la activități, datorită tratamentului, iar complicațiile medicale foarte severe sunt reduse la minim, conform datelor existente în literatură până la această dată. Cred că este nevoie să facem cât mai multă presiune pentru a face posibil accesul la acest tratament și în România”, a subliniat conf. univ. dr. Ioana Streața, UMF Craiova, CRGM Dolj

Senatoarea Nicoleta Pauliuc, preşedintele Comisiei pentru Apărare, Ordine Publică şi Siguranţă Naţională și membru al Comisiei pentru Sănătate, a rămas impresionată de poveștile copiilor cu acondroplazie și de mărturiile părinților care au ales să plece din România pentru a avea copiii lor acces la acest tratament în țări precum Germania, Spania.

,,Ca reprezentant în Parlament, după 3 ani de zile de mandat, eu îmi cer mii de scuze că nu am știut nevoile dvs. Sunt consternată cât de puțini bani ne trebuie ca să rezolvăm această problemă punctuală. Vă promit în mod solemn că vom găsi pentru cei 50 de copii surse de finanțare. Vă înțeleg furia și supărarea și vă aștept marți la o discuție la Parlament”, a afirmat Nicoleta Pauliuc.

,,Este important să vorbim de posibilele soluții care stau în fața noastră pentru a îmbunătăți viața copiilor cu boli rare. Cele mai multe dintre aceste boli au un caracter de urgență, iar acolo unde există medicație, trebuie ca pacienții să aibă acces. Acondroplazia are nu numai impact fizic, ci și social. Obligația autorităților este de a sprijini acești copii să ducă o viață normală și demnă”, a spus și conf. dr. Diana Păun, consilier prezidențial, departamentul Sănătate Publică, Administrația Prezidențială.